Sustained enzymatic correction by rAAV-mediated liver gene therapy protects against induced motor neuropathy in acute porphyria mice (Registro nro. 7525)
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| 000 -CABECERA | |
|---|---|
| Campo de control de longitud fija | 02578na a2200229 4500 |
| 003 - IDENTIFICADOR DEL NÚMERO DE CONTROL | |
| Campo de control | H12O |
| 005 - FECHA Y HORA DE LA ÚLTIMA TRANSACCIÓN | |
| Campo de control | 20210625062806.0 |
| 008 - CÓDIGOS DE INFORMACIÓN DE LONGITUD FIJA | |
| Campo de control de longitud fija | 130622s2010 xxx||||| |||| 00| 0 eng d |
| 040 ## - FUENTE DE LA CATALOGACIÓN | |
| Centro transcriptor | H12O |
| 041 ## - CÓDIGO DE LENGUA | |
| Código de lengua del texto/banda sonora o título independiente | eng |
| 100 ## - PUNTO DE ACCESO PRINCIPAL - NOMBRE DE PERSONA | |
| 9 (RLIN) | 763 |
| Nombre de persona | Enríquez de Salamanca Lorente, Rafael |
| Término indicativo de función | Instituto de Investigación i+12 |
| 245 00 - MENCIÓN DE TÍTULO | |
| Título | Sustained enzymatic correction by rAAV-mediated liver gene therapy protects against induced motor neuropathy in acute porphyria mice |
| Tipo de material | [artículo] |
| 260 ## - PUBLICATION, DISTRIBUTION, ETC. (IMPRINT) | |
| Nombre del editor distribuidor etc. | Molecular Therapy, |
| Fecha de publicación distribución etc. | 2011 |
| 300 ## - DESCRIPCIÓN FÍSICA | |
| Extensión | 19(2):243-250. |
| 500 ## - NOTA GENERAL | |
| Nota general | Formato Vancouver: Unzu C, Sampedro A, Mauleón I, Alegre M, Beattie SG, de Salamanca RE, et al. Sustained enzymatic correction by rAAV-mediated liver gene therapy protects against induced motor neuropathy in acute porphyria mice. Mol Ther. 2011;19(2):243-50. |
| 501 ## - NOTA DE “CON” | |
| Nota de "Con" | PMID: 20877347 |
| 504 ## - NOTA DE BIBLIOGRAFÍA; ETC. | |
| Nota de bibliografía etc. | Contiene 30 referencias |
| 520 ## - NOTA DE SUMARIO; ETC. | |
| Sumario etc. | Acute intermittent porphyria (AIP) is characterized by a hereditary deficiency of hepatic porphobilinogen deaminase (PBGD) activity. Clinical features are acute neurovisceral attacks accompanied by overproduction of porphyrin precursors in the liver. Recurrent life-threatening attacks can be cured only by liver transplantation. We developed recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors expressing human PBGD protein driven by a liver-specific promoter to provide sustained protection against induced attacks in a predictive model for AIP. Phenobarbital injections in AIP mice induced porphyrin precursor accumulation, functional block of nerve conduction, and progressive loss of large-caliber axons in the sciatic nerve. Hepatocyte transduction showed no gender variation after rAAV2/8 injection, while rAAV2/5 showed lower transduction efficiency in females than males. Full protection against induced phenobarbital-attacks was achieved in animals showing over 10% of hepatocytes expressing high amounts of PBGD. More importantly, sustained hepatic expression of hPBGD protected against loss of large-caliber axons in the sciatic nerve and disturbances in nerve conduction velocity as induced by recurrent phenobarbital administrations. These data show for the first time that porphyrin precursors generated in the liver interfere with motor function. rAAV2/5-hPBGD vector can be produced in sufficient quantity for an intended gene therapy trial in patients with recurrent life-threatening porphyria attacks. |
| 710 ## - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL - NOMBRE DE ENTIDAD | |
| 9 (RLIN) | 625 |
| Nombre de entidad o nombre de jurisdicción como elemento inicial | Instituto de Investigación imas12 |
| 856 ## - LOCALIZACIÓN Y ACCESO ELECTRÓNICOS | |
| Identificador Uniforme del Recurso (URI) | http://pc-h12o-es.m-hdoct.a17.csinet.es/pdf/pc/7/pc7525.pdf |
| Acceso | Solicitar documento |
| 942 ## - ENTRADA PARA ELEMENTOS AGREGADOS (KOHA) | |
| Suprimido en OPAC | Público |
| Fuente de clasificación o esquema de ordenación en estanterías | |
| Koha [por defecto] tipo de item | Artículo |
| Suprimido | Estado de pérdida | Fuente de clasificación o esquema de ordenación en estanterías | Estropeado | No para préstamo | Localización permanente | Localización actual | Fecha de adquisición | Signatura completa | Fecha última consulta | Fecha del precio de reemplazo | Tipo de item de Koha |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Hospital Universitario 12 de Octubre | 2016-01-29 | PC7525 | 2016-01-29 | 2016-01-29 | Artículo |
