Helper-dependent adenoviral liver gene therapy protects against induced attacks and corrects protein folding stress in acute intermittent porphyria mice. (Registro nro. 13494)
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| 000 -CABECERA | |
|---|---|
| Campo de control de longitud fija | 02168na a2200265 4500 |
| 003 - IDENTIFICADOR DEL NÚMERO DE CONTROL | |
| Campo de control | PC13494 |
| 005 - FECHA Y HORA DE LA ÚLTIMA TRANSACCIÓN | |
| Campo de control | 20210625062812.0 |
| 008 - CÓDIGOS DE INFORMACIÓN DE LONGITUD FIJA | |
| Campo de control de longitud fija | 130622s2013 xxx||||| |||| 00| 0 eng d |
| 040 ## - FUENTE DE LA CATALOGACIÓN | |
| Centro transcriptor | H12O |
| 041 ## - CÓDIGO DE LENGUA | |
| Código de lengua del texto/banda sonora o título independiente | eng |
| 100 ## - PUNTO DE ACCESO PRINCIPAL - NOMBRE DE PERSONA | |
| Nombre de persona | Enríquez de Salamanca Lorente, Rafael |
| 9 (RLIN) | 763 |
| Término indicativo de función | Instituto de Investigación i+12 |
| 245 00 - MENCIÓN DE TÍTULO | |
| Título | Helper-dependent adenoviral liver gene therapy protects against induced attacks and corrects protein folding stress in acute intermittent porphyria mice. |
| Tipo de material | [artículo] |
| 260 ## - PUBLICATION, DISTRIBUTION, ETC. (IMPRINT) | |
| Nombre del editor distribuidor etc. | Human Molecular Genetics, |
| Fecha de publicación distribución etc. | 2013 |
| 300 ## - DESCRIPCIÓN FÍSICA | |
| Extensión | 22(14):2929-40. |
| 500 ## - NOTA GENERAL | |
| Nota general | Formato Vancouver: Unzu C, Sampedro A, Mauleón I, González-Aparicio M, Enríquez de Salamanca R, Prieto J et al. Helper-dependent adenoviral liver gene therapy protects against induced attacks and corrects protein folding stress in acute intermittent porphyria mice. Hum Mol Genet. 2013 Jul 15;22(14):2929-40. |
| 501 ## - NOTA DE “CON” | |
| Nota de "Con" | PMID: 23562909 |
| 504 ## - NOTA DE BIBLIOGRAFÍA; ETC. | |
| Nota de bibliografía etc. | Contiene 46 referencias |
| 520 ## - NOTA DE SUMARIO; ETC. | |
| Sumario etc. | Acute intermittent porphyria (AIP) is a hepatic metabolic disease that results from haplo-insufficient activity of porphobilinogen deaminase (PBGD). The dominant clinical feature is acute intermittent attacks when hepatic heme synthesis is activated by endocrine or exogenous factors. Gene therapy vectors over-expressing PBGD protein in the liver offers potential as a cure for AIP. Here, we developed a helper-dependent adenovirus (HDA) encoding human PBGD (hPBGD) and assessed its therapeutic efficacy in a murine model of AIP. Intravenous or intrahepatic administration of HDA-hPBGD to AIP mice resulted in a sustained hepatic hPBGD expression in a dose-dependent manner. Intrahepatic administration conveyed full protection against induced porphyria attacks at a significantly lower viral dose than intravenous injection. Transgenic hPBGD accumulated only in the cytosol of hepatocytes as the endogenous protein. Characterization of PBGD-deficient mouse strains revealed that a strong PBGD deficiency causes the chronic disturbance of cytosolic and endoplasmic reticulum folding machineries. This disturbance was completely restored over time by the over-expression of hPBGD. HDA-hPBGD is a promising vector that protects against porphyria attacks and resolves the chronic folding stress associated with low levels of PBGD activity. |
| 710 ## - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL - NOMBRE DE ENTIDAD | |
| 9 (RLIN) | 625 |
| Nombre de entidad o nombre de jurisdicción como elemento inicial | Instituto de Investigación imas12 |
| 856 ## - LOCALIZACIÓN Y ACCESO ELECTRÓNICOS | |
| Identificador Uniforme del Recurso (URI) | http://pc-h12o-es.m-hdoct.a17.csinet.es/pdf/pc/1/pc13494.pdf |
| Acceso | Solicitar documento |
| 942 ## - ENTRADA PARA ELEMENTOS AGREGADOS (KOHA) | |
| Suprimido en OPAC | Público |
| Fuente de clasificación o esquema de ordenación en estanterías | |
| Koha [por defecto] tipo de item | Artículo |
| Suprimido | Estado de pérdida | Fuente de clasificación o esquema de ordenación en estanterías | Estropeado | No para préstamo | Localización permanente | Localización actual | Fecha de adquisición | Signatura completa | Fecha última consulta | Fecha del precio de reemplazo | Tipo de item de Koha |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Hospital Universitario 12 de Octubre | 2018-09-06 | PC13494 | 2018-09-06 | 2018-09-06 | Artículo |
